10 самых дорогих лекарств в мире, которые могут спасти жизнь
Как говорит народная мудрость, здоровье купить за деньги не получится. Но, если человек тяжело болен, иногда именно счет в банке является гарантией будущего благополучия. Современные клиники России и зарубежья могут справиться с тяжелейшими заболеваниями, при условии, что человек в состоянии заплатить за лечение и лекарства. И суммы называются огромные.
Некоторые заболевания можно вылечить, принимая только очень редкие препараты, их стоимость может быть рекордно высокой. Купить самые дорогие лекарства в мире могут не многие, но к счастью, у нас немало благотворительных организаций, готовых поддержать людей в тяжелые моменты их жизни.
10. Acthar – 200 тыс. $ за годовой курс
Этот лекарственный препарат выписывают детям до 2 лет, он используется для лечения судорог. FDA, ведомство, которое следит за качеством медикаментов, не одобрило это препарат. Поэтому его стало тяжело достать. Страховые компании также не готовы покрывать затраты на его приобретение. Поэтому лекарство стоит очень дорого. За 5 мл придется отдать 7 500 долларов, а годовой курс лечения обойдется в 200 тыс. долларов.
Профессор Колледжа фармацевтики Хартунг говорит, что Acthar предназначен для лечения детей с редкой формой эпилепсии. Это лекарство нельзя использовать для лечения взрослых.
Нет данных, доказывающих, что он лучше синтетических стероидов. Врач может выписать другой стероид, действующий практически также, но стоимость которого не превышает 2,5 долларов за упаковку.
9. Myozyme – от 100 до 300 тыс. $ за годовой курс
Этот препарат тоже необходим для лечения болезни Помпе. Это опасное для жизни заболевание, при котором ребенок или подросток, не получающий специальные препараты, погибает через 10-12 лет от сердечной недостаточности.
У взрослого болезнь может развиваться в течение десятилетий, но они могут с ней существовать без специфического лечения.
Лекарство Myozyme тоже очень дорогое, за 50 мл придется отдать 720 долларов. Стоимость полного курса – от 100 до 300 тыс. в год.
8. Lumizyme – 300 тыс. $ за годовой курс
Этот препарат необходим людям с болезнью Помпе. Это редкая наследственная патология. При ней нарушается процесс расщепления гликогена в мышечных и нервных клетках.
Бывает нескольких видов. Если она выявляется в первые месяцы жизни ребенка, спасти его не удается, он погибает до года. Дети, которым данный диагноз был поставлен в 1-3 года, живут чуть дольше, но чаще всего умирают в подростковом возрасте. Если ее диагностировали в 6-10 лет, есть шанс прожить до 20 лет. А взрослые люди с данным заболеванием могут дожить и до старости.
Единственный способ лечения болезни Помпе – это заместительная терапия, необходимо восполнять запас кислой альфа-1,4-глюкозидазы. Эффективность у него разная, но другого способа сохранить жизнь человеку нет. Лечение очень дорогостоящее, за 50 мг лекарства Lumizyme придется заплатить 15 тыс. долларов, а за полный курс отдать 300 тыс. долларов в год.
7. Folotyn – 320 тыс. $ за годовой курс
Фолотин используют для борьбы с очень агрессивным, но редким видом рака, Т-клеточной лимфомой. Это рак крови, при которой страдает лимфотическая система и кожные покровы человека. Чаще всего болеют люди пожилого возраста.
Кроме типичных симптомов рака (похудение, слабость, апатия), у человека появляются и другие признаки: увеличение в размерах лимфоузлов, их уплотнение, покраснение кожи, появление на ней язвочек и бляшек, увеличение печени и селезенки.
Когда лечение заболевания оказалось неэффективным, врачи прописывают курс химиотерапии, Folotyn. Это последний шанс остановить болезнь. Одна ампула стоит около 3 тыс. долларов, а на курс лечения, который обычно длится 6 недель, понадобится 320 тыс. долларов.
6. Naglazyme – 365 тыс. $ за годовой курс
Это лекарство используется для лечения наследственного заболевания – диастрофического карликового роста, которое называют синдромом Лами-Марото.
Оно начинает проявлять себя на первом году жизни ребенка, он начинает позже ходить. В 10 лет становится заметным, что у детей имеется укорочение туловища, прогрессируют скелетные деформации. У ребенка формируется грыжа, имеются различные заболевания сердца, может беспокоить боль, появиться глухота и т.д.
Интеллектуальное развитие ребенка не страдает, но в остальном ситуация тяжелая. Помочь может фермент-заместительная терапия. Так, препарат Naglazyme необходим, чтобы стимулировать рост тканей и подвижность суставов. Но лечение невероятно дорогое. За 1 флакон лекарства в 5 мл придется отдать 2350 долларов, а полный курс лечения в течение года будет стоить 365 тыс. долларов.
5. Elaprase – 375 тыс. $ за годовой курс
Элапраза необходима для лечения синдрома Хантера, лекарство выпускается в ампулах и таблетках. Синдром Хантера – это наследственное редкое генетическое заболевание (рождается 1 больной ребенок на 150 тыс. новорожденных), всего в мире около 2 тыс. таких людей.
Есть тяжелая форма заболевания, которая быстро прогрессирует, малыши погибают на 2 десятилетии жизни. При среднетяжелой человек может прожить до 60 лет.
Первые симптомы появляются в 2-4 года. Такие дети низкорослые, у них увеличивается размер головы, зубы – редкие. К юношескому возрасту они превращаются в инвалидов, прикованных к постели. Такие дети всю жизнь должны получать ферментозаместительную терапию.
Но препарат очень дорогой, 2 мл или мг лекарства стоят 4250 долларов, а для полного курса понадобится 375 тыс. долларов в год. Без него они не выживут. Каждую неделю им должны внутривенно капельно вводить не менее 0,5 мг препарата Elaprase на кг массы тела.
4. Soliris – 440 тыс. $ за годовой курс
Это также один из самых дорогих препаратов. Он необходим для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии. При данном заболевании разрушаются красные кровяные тельца, из-за чего у больных появляется анемия, они чаще страдают от инфекций. Благодаря Soliris удается убрать эти негативные проявления на 90%.
Помогает он справиться и с другим редким, но опасным заболеванием – атипичным гемолитико-уремическим синдромом. Стоимость лекарства – 7 400 долларов, а за годовой курс лечения придется отдать 440 тыс. долларов.
3. Actimmune (Interferon gamma-1b) – 572 тыс. $ за годовой курс
Без этого лекарства не могут обходиться больные с хроническим гранулематозным заболеванием. Это редкая болезнь, которая передается по наследству, чаще всего заболевают мальчики. У больных наблюдаются инфекции, из-за которых появляются гнойные образования на коже, слизистых оболочках и т.д., поражаются почки, мочевой пузырь и пищевод.
Также Actimmune необходим для лечения мраморной болезни. Это редкое наследственное заболевание, при котором происходит уплотнение костей скелета. Если оно появилось у ребенка, он плохо растет, позже начинает ходить, могут быть проблемы со зрением и слухом. Взрослых беспокоят боли в ногах, утомляемость при ходьбе.
Гамма-интерферон необходим, чтобы снизить тяжесть инфекций при первом заболевании и замедлить развитие мраморной болезни. Годовой курс такого лечения составит 572 тыс. долларов.
2. Glybera – 1,2 млн. $ за годовой курс
Это одно из самых дорогих лекарств в мире, одна ампула которого стоит 53 тыс. евро, в год такое лечение обойдется в 1,21 млн. долларов США. Он является первым геннотерапевтическим лекарством, которое разрешили применять в странах Евросоюза.
В США Glybera не одобрили. Он необходим для лечения дефицита липопротеиновой липазы. Эта болезнь поражает одного человека из миллиона. Из-за нее появляется болезненная отечность поджелудочной железы.
1. Luxturna – 850 тыс. $ за 2 инъекции
Это самое дорогое лекарство в мире. Одноразовый инъекционный препарат для генной терапии, которое помогает улучшить зрение пациентов с унаследованной слепотой. Чтобы помочь больному, не нужен длительный курс лечения, достаточно сделать 1 укол.
Изначально компания, разработавшая Luxturna, хотела продавать его за 1 млн. долларов, но потом снизила цену до 850 тыс. Это стоимость 2 инъекций, в состав которых входит вирус. Он доставляет заменяющий ген в сетчатку глаза человека. Лекарство одобрило FDA.
ТОП-10 самых дорогих медикаментов
Лечение некоторых заболеваний обходится очень дорого, поэтому по карману далеко не всем больным. Для приобретения лекарства могут потребоваться десятки тысяч долларов, причем за такую сумму иногда можно купить лишь разовую дозу препарата. Поскольку большинство препаратов предполагает регулярное, а не курсовое использование, общая сумма лечения достигает заоблачных высот.
Luxturna
Инновационный препарат, который позволяет лечить наследственную слепоту, – только в США ею страдает примерно 2000 человек. В основу действия лекарства заложен метод генотерапии, то есть изменения при его приеме происходят на генетическом уровне. Разработала препарат компания Spark Therapeutics.
За один флакон Luxturna придется отдать 850000$. Изначально планировалась продавать лекарство за миллион долларов, но благодаря протесту страховых компаний эта сумма сократилась на 15%, хотя для многих так и осталась фантастической.
Glybera
Производителем этого лекарства является голландская фармацевтическая компания UniQure. Медикамент является геннотерапевтическим и применяется в лечении дефицита липопротеиновой липазы, приводящей к болезненной отечности поджелудочной железы. Пока известен только один человек, прошедший полный терапевтический курс.
Примечательно, что продается Glybera только в Европе. В США этот медикамент не одобрили. В любом случае спрос на лекарство практически нулевой, поскольку даже разовую его дозу могут позволить себе единицы, хотя во всем мире такое заболевание диагностировано почти у миллиона человек, в том числе у 1200 европейцев.
Стоимость одной только ампулы Glybera составляет 60000$.
Soliris
Медикамент производит американская компания Alexion Pharmaceuticals. Лекарство основано на экулизумабе, являющемся имуннодепрессивным средством. Назначают его при пароксизмальной ночной гемоглобинурии и атипичном гемолитико-уремичном синдроме. Без лечения пациент проживет не более 10 лет.
Солирис для годового терапевтического курса обходится в 440000$. За одну упаковку лекарства придется отдать 7400$.
Naglazyme
Данный препарат производит компания BioMarin Europe (Великобритания), применяется он при мукополисахаридозе 4-го типа. Это заболевание называют также синдромом Марото-Лами.
Выпускается препарат в форме раствора для внутривенного введения. Лекарство корректирует расстройства метаболизма. Без этой коррекции человек быстро станет инвалидом. Заболевание встречается редко, но и среди немногочисленных больных такое лекарство могут позволить себе единицы.
Упаковка Naglazyme обойдется примерно в 4300$. На годовое лечение потребуется 485000$.
Elaprase
Препарат является ферментозаместительным и выпускается в форме раствора для внутривенного введения. Лекарство основано на идурсульфазе. Для получения этого фермента используется линия человеческих клеток и ДНК-технология. Производитель лекарства – Baxter Oncology (США).
Применяют препарат в лечении синдрома Хантера, называемого также мукополисахаридозом 2-го типа. При таком заболевании физическое развитие человека неполноценно, а функции мозга заторможены.
Флакон Elaprase в 2 мл обходится в 4250$. На годовое лечение потребуется 375000$.
Folotyn
Этот препарат является химиотерапевтическим и используется в лечении онкологического заболевания T-клеточной лимфомы. Производится он во Франции компанией Orphan Europe.
T-клеточная лимфома протекает агрессивно и часто поражает лимфоузлы. Folotyn помогает в тех случаях, когда другие лекарства оказались бессильны. К сожалению, позволить его себе могут не все пациенты.
Стоимость одной ампулы препарата составляет 3000$. Терапевтический курс занимает 1,5 месяца – за этот период придется потратить 320000$.
Cinryze
Препарат считается ингибитором комплемента C1-эстеразы – антропогенной формы белка. Назначают такое лекарство пациентам с наследственной ангиоэдемой (ангионевротический отек), чтобы предупредить отеки, которые могут возникать непредсказуемо в любое время. Производит медикамент компания ViroPharma Inc. (США).
Стоимость одной упаковки лекарства составляет 2200$. Годовой курс лечения обходится в 350000$
Arcalyst
Препарат производится американской компанией Pharmaceuticals. Используется он для симптоматического лечения синдрома Макла-Уэльса (холодовой аутовоспалительный синдром), являющегося редким генетическим состоянием. Такое заболевание диагностировано примерно у 2000 человек на всей планете.
Принимать препарат надо регулярно. На лечение за год потребуется 250000$.
Myozyme
Препарат производится компанией Genzyme Europe (Нидерланды). Его применяют у пациентов с болезнью Помпе. В этом случае наблюдается дефицит α-глюкозидазы, из-за которого разрушается мускулатура, сердце увеличивается в размерах, начинаются проблемы с дыханием. Обычно это заболевание поражает детей.
Стоимость упаковки лекарства составляет около 1130$. На годовой терапевтический курс придется потратить 100000$.
Церезим
Еще один препарат компании Genzyme. Его применяют при болезни Гоше, характеризующейся жировыми скоплениями в различных органах, в том числе костном и головном мозге. Все это приводит к ряду нарушений, а провоцируется отсутствием особого фермента, нехватку которого и восполняет Церизим. В мире от этого заболевания страдает более 5000 человек.
Цены на одну упаковку препарата начинаются от 1050$. На годовой курс лечения потребуется порядка 200000$.
Все перечисленные в статье препараты используются для лечения редких заболеваний – покупают их не часто, поэтому и продают не везде, а стоимость значительно завышают. Другая причина невероятно высоких цен – используемые технологии: за каждым лекарством стоят научные разработки, инновации и опыты, на которые было потрачено много времени и средств.
В США одобрили самое дорогое лекарство в мире: первую генную терапию СМА для детей
Американский регулятор одобрил лекарство Zolgensma («Золдженсма») , первое в мире генотерапевтическое средство для детей до двух лет со спинальной мышечной атрофией (СМА). Лекарство исправляет поврежденный ген SMN1, вызывающий болезнь, и демонстрирует впечатляющие результаты, говорится в заявлении регулятора.
Пресса называет Zolgensma самым дорогим лекарством в мире: единственная инфузия препарата обойдется в $2,1 млн, сообщил в пресс-релизе производитель лекарства, компания AveXis из группы швейцарского фармакологического гиганта Novartis.
The most expensive medicine ever, at $2.125 million, treats a disease that weakens a infant’s muscles so dramatically that they become unable to move, and eventually unable to swallow or breathe. https://t.co/Hyt6DsSaAb
— AP Health & Science (@APHealthScience) May 24, 2019
«Сегодняшнее одобрение знаменует очередную веху трансформационной силы генной и клеточной терапии для широкого спектра болезней», – сказал Нед Шарплесс, действующий глава Управления по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными препаратами США (Food and Drug Administration, FDA).
«Мы находимся на пути, который, надеемся, однажды приведет нас к практически полному уничтожению СМА», – цитирует Bloomberg главу Novartis Васа Нарасимхана.
Zolgensma, или онасемноген абепарвовек-ксайой (onasemnogene abeparvovec-xioi), представляет собой специально модифицированный аденовирус, который доставляет и «записывает» копию правильного гена SMN в моторные нейроны – клетки, управляющие движениями мышц.
Лекарство было одобрено на основе особой ускоренной программы, которая руководствовалась результатами продолжающегося клинического испытания: из 21 ребенка в тестовой группе 19 (один погиб и один прекратил участие в испытаниях) не просто выжили – тогда как без лечения многие дети с СМА погибают из-за дыхательной недостаточности – но и показали прежде невиданные для детей с СМА достижения: они могут двигать головой и сидеть без дополнительной поддержки.
В еще одном раннем клиническом тесте, в группе детей, получивших увеличенную дозу Zolgensma, 75% пациентов смогли сидеть без дополнительной поддержки, а 17% – вставать и ходить.
Среди возможных побочных эффектов Zolgensma – острое поражение печени, понижение числа тромбоцитов в крови, рвота.
Подобные Zolgensma лекарства для исправления проблемных генов очень дороги. Фармкомпании утверждают, что заоблачные цены связаны с небольшим количеством пациентов: в США лишь около 1100 детей сейчас могут получить Zolgensma, говорят в Novartis . А значит, затраты на разработку и тестирование лекарства поделит между собой сравнительно небольшая группа людей.
Иногда генотерапевтические препараты изготавливаются индивидуально, что тоже отражается на ценах: например, первое такое средство генной терапии в США, лекарство Kymriah от острого лимфобластного лейкоза, сразу после своего одобрения 2 года стоило $475 000. Luxturna, генотерапевтическое средство для лечения редкой наследственной формы слепоты , стоит $850 000.
Еще одно генотерапевтическое лекарство для борьбы с СМА у пациентов любого возраста – Spinraza компании Biogen – может обойтись даже дороже Zolgensma: оно требует регулярных инфузий. В первый год лечение обойдется в $750 000, а дальше – около $375 000 ежегодно, всю жизнь. Продажи Spinraza в прошлом году составили $1,7 млрд.
В Novartis говорят, что единоразовая инфузия Zolgensma обойдется дешевле для пациентов в долгосрочной перспективе и предлагают 5-летнюю рассрочку, а также отдельные контракты, учитывающие эффективность средства в каждом конкретном случае.
Критики отмечают недопустимость такого уровня цен для каких бы то ни было лекарств и слишком большую свободу фармкомпаний в выборе цен на лекарства от редких болезней.
“На это можно смотреть с двух сторон. С одной стороны, это удивительное лекарство, оно нужно лишь считанным детям, так что подумаешь, миллион туда, миллион сюда, – рассказал изданию STAT Питер Бах, глава центра политики здравоохранения в Memorial Sloan Kettering Cancer Center. – Или же у нас есть большая проблема. Биофарма полностью переключилась на редкие болезни, потому что рынок стерпит любые цены, а FDA [для одобрения] понадобится минимум данных».
masterok
masterokМастерок.жж.рф
Хочу все знать
Доходы некоторых фармацевтических компаний измеряются миллиардами. И порой для получения такой прибыли фирмам достаточно включить в ассортимент несколько препаратов.
Список дорогих лекарств обширен. Как правило не одну тысячу долларов или евро стоят таблетки от редких и большей частью неизлечимых болезней. Эксперты часто утверждают, что стоимость этих препаратов серьезно завышена по целому ряду причин, в числе которых и отсутствие конкуренции.
Цены биотехнологических препаратов для редких заболеваний продолжают расти, улетая в стратосферу. Единой цены для самых дорогих лекарств мира нет, и никто не составляет их список.
Самое дорогое в мире лекарство — 850 тысяч долларов за дозу!
Запомни это название: Luxturna. Отныне это самый дорогой медицинский препарат, когда-либо бороздивший просторы аптек.
Нет, это не лекарство от жадности. Это на самом деле, как сказали бы в Сколкове, «инновационный препарат». Настолько инновационный, что компания Spark Therapeutics, разработавшая Luxturna, изначально собиралась продавать его по 1 миллиону долларов за разовую дозу.
Luxturna призвана излечить пациента от предельно скверного заболевания — наследственной слепоты. Препарат излечивает слепоту методом генотерапии (ультрасовременное и действительно действенное направление в современной медицине, основанное на внесении изменений в генетический аппарат соматических клеток пациента).
После того как страховые компании заявили, что миллион — это перебор, неподъемная для бюджета ноша, цену снизили на 15 процентов. Но даже это оставляет Luxturna в ранге самого дорогого лекарственного средства.
Тестирование доказало, что Luxturna действительно восстанавливает зрение у тех, кто имеет редкую форму унаследованной слепоты. Подсчитано, что в США с этим диагнозом вынуждены жить около двух тысяч человек.
Как эта штука работает? К счастью, никакого самовнушения — дескать раз уж я заплатил 850 косарей, то просто обязан выздороветь. После одной инъекции препарата тот воздействует как вирус на сетчатку глаз и заменяет дефектный ген, после чего начинается процесс восстановления зрения. Инъекций потребуется две штуки (по одной на глаз), лечение каждого глаза обойдется в 425 тысяч, что и даст в сумме те самые 850 тысяч.
При этом, как отмечают специалисты, критикующие жадных фармацевтов, цена непомерна даже по меркам новомодной генной терапии. Например, самый дорогостоящий генный препарат против рака крови обходится в 474 тысячи долларов. Не подарок, но все же куда скромнее, нежели Luxturna.
Самое паршивое, что отмечают специалисты, так это реальная угроза того, что, когда страховые компании начнут оплачивать столь баснословно дорогое лечение, фармацевтические корпорации обнаглеют вконец и начнут гнать цены еще выше!
Ну а теперь, пройдёмся по другим препаратам, стоящим очень дорого
Soliris — препарат для пациентов, которые страдают расстройствами иммунной системы, при которых у человека во время сна в крови начинают… погибать кровяные тельца (по каким причинам точно не известно), из-за чего разрушаются почки, легкие, сердце, мозг. Без соответствующего лечения продолжительность жизни такого больного – не более 10 лет. Лекарство же позволяет приостановить этот процесс. С учетом того, что во всем мире таких пациентов только 20 000 человек, становится понятно, почему препарат так дорого стоит — год лечения им обходится в $536 тыс., а цены на пачку таблеток начинаются от 5 928 евро.
Naglazyme, который используется для коррекции расстройств метаболических процессов. Такое заболевание быстро приводит человека в инвалидное кресло. При этом лечение позволяет практически сразу увидеть хорошие результаты и положительную динамику — после начала курса больные начинают ходить, отмечают двигательный прогресс. В мире сегодня отмечено только 1100 случаев подобной проблемы. Лечение таким чудо-средством обойдется в $485 тыс. в год (т.е. примерно 3 800 евро за пачку).
2 000 человек в мире знают, что такое синдром Хантера, не понаслышке, т.к. сами им болеют. Такое заболевание характеризуется замедлением роста, появляющимися проблемами с дыханием, утолщением языка, ноздрей и губ. Считается, что оно чаще встречается в раннем возрасте — т.е. у детей. Elaprase позволяет притормозить развитие болезни, возвращая ухудшившиеся показатели человека в нормальное состояние. При этом принимать его следует по 1 таблетке в неделю. Стоимость упаковки — от 3750 евро.
Cinryze – препарат для профилактики отеков у больных с наследственной ангиоэдемой. Такое заболевание происходит из-за недостаточности в крови определенных ферментов и нарушения обмена веществ. Так как явление это непредсказуемое, то отеки могут проявляться в любое время. И в результате больным приходится выкладывать $350 тыс. за годовое лечение или от 1948 евро — за каждую пачку.
Myozyme, предназначенный для пациентов с болезнью Помпе. Данный синдром обусловлен дефицитом альфа-глюкозидазы, что приводит к разрушению мускулатуры, увеличению сердца в размерах и проблемам с дыханием. В основном болезнь чаще диагностируется в детском возрасте. Myozyme позволяет приостановить эти процессы и помогает детям дышать самостоятельно.
Стоимость годового лечения обходится родителям в $100 тыс. Если же подобное заболевание будет отмечаться у взрослых, то для них курс обойдется дороже — $300 тыс. в год, цена упаковки начинается от 1000 евро.
Aldurazyme. Годовая стоимость: $ 200 000 Производитель: Genzyme, BioMarin. Этот препарат лечит синдром Гурлера (MPS I), который приводит пациентов к прекращению морального и физического развития в возрасте 4 лет. Шесть сотен человек в мире страдают от него.
Церезим. Годовая стоимость: $ 200 000 Производитель: Genzyme. При болезни Гоше жировые скопления накапливаются в селезенке, печени, легких, костном мозге, а иногда и в головном мозге, в результате чего появляются скелетные расстройства, угасание функций легких и почек. Препарат заменяет фермент, который у пациентов болезни Гоше отсутствуют. Во всем мире, существует 5200 пациентов с этой болезнью.
Fabrazyme. Годовая стоимость: $ 200 000 Производитель: Genzyme. Болезнь Фабри вызывает чувство жжения, фиолетовые пятна, увеличение сердца и проблемы с почками. Количество пациентов, имеющих данную болезнь, превышает 2200 человек во всем мире. Седьмая строчка среди самых дорогих лекарств в мире 2015-2016.
Arcalyst. Годовая стоимость: $ 250 000 Производитель: Regeneron. Этот препарат лечит синдром Макла-Уэльса, поражающий 2000 человек по всему миру. Данный синдром вызывает повторяющиеся лихорадки, сыпи, боли в суставах и почках.
Специалисты зачастую оправдывают столь высокую стоимость жизненно необходимых лекарственных препаратов тем, что они предназначены для преодоления действительно редких и серьезных патологий. Да, за шанс частичного, а в некоторых случаях и полного выздоровления людям не жалко отдать любые деньги. И ситуация может измениться, только если в дело вступят конкуренты — тогда цена на лекарства может снизиться, отмечают эксперты.
Самое дорогостоящее лекарство в мире
- 12964
- 8,9
- 5
- 3
Автор
Редакторы
Статья на конкурс «био/мол/текст»: Не так давно, в мае 2019 года, произошло знаковое событие в сфере лечения генетических заболеваний: Управление по санитарному надзору за качеством продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Zolgensma («Золгенсма», или онасемноген абепарвовек). Это лекарственное средство предназначено для генотерапевтического лечения спинально-мышечной атрофии (СМА). Сегодня «Золгенсма» является самым дорогим лекарственным препаратом в мире.
Конкурс «био/мол/текст»-2019
Эта работа опубликована в номинации «Свободная тема» конкурса «био/мол/текст»-2019.
Генеральный спонсор конкурса и партнер номинации «Сколтех» — Центр наук о жизни Сколтеха.
Спонсор конкурса — компания «Диаэм»: крупнейший поставщик оборудования, реагентов и расходных материалов для биологических исследований и производств.
Спонсором приза зрительских симпатий выступила компания BioVitrum.
Что такое СМА?
Спинально-мышечной атрофией, или СМА, называют смертельно опасное нейродегенеративное заболевание, в процессе развития которого у пациента происходит постепенная атрофия скелетной мускулатуры. В результате человек теряет или так и не приобретает способности ходить, самостоятельно стоять, сидеть без поддержки. Со временем возникает сколиоз и другие ортопедические проблемы. Также СМА-пациенты, если они не получают должного ухода и лечения, постепенно утрачивают способность самостоятельно дышать, глотать, кашлять. Пациенты с первым, самым тяжелым, типом СМА еще несколько лет назад, как правило, не доживали и до двух лет [1].
СМА возникает из-за потери участка хромосомы или точечной мутации гена SMN1, расположенного в пятой хромосоме. В результате этого нарушается синтез SMN-белка, недостаток которого приводит к гибели моторных нейронов и атрофии скелетной мускулатуры [2].
Для того чтобы болезнь проявилась, носителем рецессивной мутации в гене SMN1 должны быть оба родителя. Примерно каждый 40-й житель Земли является таким носителем.
Подробнее о причинах возникновения, диагностике, течении спинально-мышечной атрофии читайте в статье «Надежда для СМАйликов» [3].
Терапия спинально-мышечной атрофии до появления «Золгенсмы»
До недавнего времени методы лечения СМА сводились к поддерживающей терапии. Больным рекомендовали специальное питание, витамины, умеренные физические нагрузки, при необходимости — хирургическое вмешательство, искусственная вентиляция легких. К сожалению, до сих пор значительная часть СМА-пациентов получает лишь такое лечение.
Рисунок 1. «Спинраза» — первый препарат, одобренный для лечения СМА
С 2016 года сначала в США, а затем и в Европе для лечения спинально-мышечной атрофии стали применять препарат «Спинраза» (нусинерсен) [4]. Он позволяет существенно увеличить продукцию полноценного SMN-белка, что ведет к сглаживанию симптомов заболевания. Терапия тем эффективнее, чем меньше возраст пациента.
Стоимость препарата составляет несколько сот тысяч долларов в год, поэтому его закупка осуществляется не за счет пациента. Одна за другой страны разных континентов одобрили препарат и стали применять для спасения жизней своих сограждан. В некоторых государствах этот процесс сильно затянулся из-за бюрократических проволочек и нехватки финансирования.
В РФ «Спинразу» Минздрав одобрил в начале 2019. В свою очередь компания «Биоген», производитель «Спинразы», в апреле 2019 г. объявила об открытии в России «Программы расширенного доступа» для лечения СМА нусинерсеном. Благодаря этой программе доступ к препарату получили 40 детей из России, страдающих СМА I типа [5].
В августе «Спинраза» была включена в Государственный реестр лекарственных средств РФ. Однако охват больных все еще слишком мал. В Российской Федерации зарегистрировано около 800 СМА-пациентов, и далеко не все они получают инъекции «Спинразы».
Отличия «Золгенсмы» от «Спинразы»
После появления на фармацевтическом рынке «Спинразы» все ждали выхода принципиально нового препарата для лечения СМА, основанного на генотерапевтическом подходе. Лидером в данной разработке оказалась компания «Новартис» (Novartis), которая в 2018 году купила компанию «Авексис» (AveXis) за 8,7 млрд долларов, а в 2019 вышла на рынок c препаратом «Золгенсма» (Zolgensma, он же AVXS-101, или онасемноген абепарвовек) [6].
Рисунок 2. Логотип препарата «Золгенсма»
Чем же «Золгенсма» принципиально отличается от препарата «Спинраза»? Самое важное различие заключается в механизме действия: «Спинраза» исправляет дефект сплайсинга матричной РНК гена SMN2, но она никак не затрагивает ген SMN1, мутации в котором и являются основной причиной развития спинально-мышечной атрофии.
Действие же препарата «Золгенсма» направлено именно на ген SMN1. Благодаря использованию этого лекарственного средства, мутировавший или отсутствующий ген SMN1 замещается функционально полноценным геном [1].
Происходит это следующим образом: препарат содержит функционально полноценный ген SMN1, который находится внутри вектора. Задача вектора — быстро доставить его в мотонейроны тела (рис. 3).
Рисунок 3. Условное изображение вектора, входящего в состав «Золгенсмы»
Для создания вектора использовали аденоассоциированный вирус (adeno-associative virus 9, или AAV9). Это представитель семейства парвовирусов, который способен инфицировать клетки человека и других приматов, но при этом не является патогенным. Все это делает AAV9 отличным генетическим вектором. Собственный генетический материал вируса удалили и вместо него поместили функционально полноценный ген SMN1 (рис. 4).
Рисунок 4. Условная схема механизма создания вектора
После того, как ген прибывает в нужную локацию, вектор разрушается и выводится из организма.
СМА-пациенту необходима всего одна инфузия препарата «Золгенсма» в течение жизни, в то время как лечение «Спинразой» требует нескольких доз в год. Отсюда и стоимость «Золгенсмы»: 2 125 000 долл. США. Такая ценовая политика компании-производителя делает данный препарат самым дорогим лекарственным средством на сегодняшний день. Для сравнения, стоимость все той же «Спинразы» составляет 125 тыс. долларов за одну дозу. При этом в первый год лечения нужно шесть инфузий, в последующие периоды — три инфузии ежегодно.
Насколько оправдана такая цена препарата и какова же его себестоимость? «Новартис» не афиширует информацию относительно себестоимости «Золгенсмы», поэтому эксперты оценивают стоимость препарата по двум показателям: качество жизни пациента с учетом прожитых лет (QALY) и добавленные годы жизни (LYG). По данным Института клинико-экономической экспертизы (Institute for Clinical and Economic Review, ICER), исходя из показателя QALY стоимость «Золгенсмы» должна быть в пределах 1,1–1,9 миллионов долл. США; исходя из показателя LYG — 1,2–2,1 миллиона долл. США. Таким образом, можно сказать, что стоимость «Золгенсмы» завышена по отношению к оценкам экспертов [7].
При формировании своей ценовой политики компания «Новартис» отталкивалась от стоимости препарата «Спинраза». По задумке производителя в течение десяти лет на лечение СМА-пациента «Спинразой» необходимо будет потратить более 4 млн долларов, в то время как одна инфузия «Золгенсмы» стоит 2 млн 125 тысяч. Таким образом, в долгосрочной перспективе второй вариант более выгоден [8], [9].
Компания «Новартис» ожидала, что «Золгенсма» станет «блокбастером», то есть принесет более 1 млрд долларов за первый год продаж. Однако скандал, который возник вокруг «Золгенсмы», может не дать осуществиться этим планам. Летом 2019 г. компания «Новартис» сама сообщила FDA о манипуляции с данными при проведении тестирования препарата на животных. Если бы эти данные были известны FDA в мае, то разрешение на использование препарата «Золгенсма» «Новартис» получила бы позже, но сейчас принято решение не отзывать препарат [10].
Сумму в два с лишним миллиона долларов не в состоянии заплатить большинство СМА-семей, поэтому предполагается, что пациенты будут обеспечиваться жизненно важным лечением благодаря государственной поддержке или за счет страховых компаний. Кроме того, производитель «Золгенсмы» предоставляет пятилетнюю рассрочку на оплату генной терапии и дает возможность пациенту не выплачивать оставшуюся сумму, если препарат перестанет действовать [8]. Сегодня препарат «Золгенсма» доступен только для жителей США, так как FDA — это единственная организация, которая его одобрила. Также есть ограничения по возрасту и тяжести заболевания: пока препарат применяется только для пациентов до двух лет с первым типом СМА. В дальнейшем производитель планирует использовать препарат и для других групп людей, страдающих спинально-мышечной атрофией.
Важно также отметить, что «Золгенсма» вводится внутривенно. «Спинраза» же должна попасть в спинномозговую жидкость пациента, что создает ряд дополнительных проблем и рисков.
Побочные эффекты «Золгенсмы»
Кроме высокой стоимости, у «Золгенсмы» есть и другие серьезные недостатки. Возможными побочными эффектами препарата являются:
- рвота;
- повышение уровня аминотрансфераз;
- тромбоцитопения;
- нарушение функций печени, вплоть до острого тяжелого поражения.
Не рекомендуется использование «Золгенсмы» у недоношенных детей до достижения ими полного гестационного возраста.
По данным компании-производителя на момент регистрации «Золгенсма» в рамках клинических исследований была применена для терапии 44 детей в возрасте от 0,3 до 7,9 месяцев с массой тела от 3 до 8,4 кг. Такая небольшая выборка объясняется тем, что СМА является редким заболеванием, поэтому набрать большое количество пациентов за короткий период времени — не такая уж и простая задача.
С другой стороны, небольшая выборка означает, что количество побочных эффектов препарата может быть значительно выше, чем известно на данный момент. Так, производитель уведомляет, что один из СМА-пациентов, который участвовал в клинических исследованиях за пределами США, через 12 дней после инфузии препарата начал страдать от дыхательной недостаточности. Также у него были зафиксированы лейкоэнцефалопатия, приступы гипотензии и судорог примерно через месяц после начала лечения. Через 52 дня наступил летальный исход. Но пока сложно сказать, является ли подобное развитие событий реакцией на введение препарата или же эти симптомы появились бы у СМА-пациента и без использования «Золгенсмы».
Важно также отметить, что долгосрочное влияние препарата на организм человека пока неизвестно. Прежде всего, не ясно, будет ли экспрессия гена SMN1 в организме пациента поддерживаться постоянно или постепенно сойдет на нет. Чтобы ответить на этот вопрос, «Новартис» обязана постоянно собирать данные долговременного наблюдения. В разрезе стоимости это является ключевым риском для плательщиков. Компания-производитель пытается снизить эти риски, предлагая рассрочку на пять лет пациентам, с правом приостановить выплаты, если препарат не будет проявлять своего терапевтического действия. Однако если экспрессия гена прекратится после истечения пятилетнего срока, то никакой финансовой компенсации за это не предусмотрено.
Не проводились исследования на животных по оценке онкогенного и мутагенного действий препарата, хотя есть данные о подобных исследованиях для вектора AAV9. Фактически, «Золгенсма» может оказаться как настоящей панацеей для людей, больных СМА, так и генетической бомбой замедленного действия, эффект которой будет заметен только через годы или десятилетия.
Следующий шаг
Компания-производитель «Золгенсмы» планирует в будущем применять препарат для пациентов разных возрастов со СМА II и III типов. Также «Новартис» работает над регистрацией препарата за пределами США.
Рисунок 5. Рисдиплам — препарат для лечения спинально-мышечной атрофии, который находится на стадии клинических испытаний на людях
Появление «Золгенсмы» на фармакологическом рынке повлияло на продажи «Спинразы», поэтому компания «Биоген» уже проводит клинические исследования, направленные на усиление терапевтической активности «Спинразы» путем увеличения ее дозы [11].
Но «Спинраза» и «Золгенсма», возможно, недолго будут единственными препаратами для лечения спинально-мышечной атрофии. Компания «Рош» (Roche) уже достаточно давно ведет клинические испытания своего лекарственного средства (рисдиплама) и, по всей видимости, в ближайшие пару лет данный препарат также выйдет на фармацевтический рынок (рис. 5).
Рисдиплам, как и нусинерсен («Спинраза»), не влияет на ген SMN1, а модифицирует сплайсинг мРНК гена SMN2. Однако у рисдиплама есть существенное отличие: препарат принимается перорально и не требует введения в спинно-мозговую жидкость. Кроме того, рисдиплам подходит для всех типов СМА и в клинических испытаниях показывает более высокую эффективность, чем нусинерсен [12].
По прогнозам экспертов, цена препарата будет значительно ниже, чем «Спинразы» и «Золгенсмы», поэтому новое средство сможет составить серьезную конкуренцию уже существующим лекарствам [8].
Уже в конце 2019 года компания Roche планирует подать документы на одобрение препарата в FDA и EMA (Европейское медицинское агентство) [13].
Сегодня «Золгенсма» является одним из немногих одобренных генотерапевтических препаратов, и единственный — для лечения СМА. Данная технология является чрезвычайно перспективной и теоретически может подарить шанс СМА-пациентам на продолжительную жизнь высокого качества. Однако возможные побочные эффекты и высокая стоимость препарата пока не позволяют делать поспешных радужных выводов.
Таблетка за миллион. ТОП-5 самых дорогих лекарств в мире
Список дорогих лекарств обширен. Как правило не одну тысячу долларов или евро стоят таблетки от редких и большей частью неизлечимых болезней. Эксперты часто утверждают, что стоимость этих препаратов серьезно завышена по целому ряду причин, в числе которых и отсутствие конкуренции. АиФ.ru внимательно изучил имеющийся список самых дорогостоящих средств мира и составил своеобразный «хит-лист» из них.
Самым дорогим в мире считается Soliris — препарат для пациентов, которые страдают расстройствами иммунной системы, при которых у человека во время сна в крови начинают… погибать кровяные тельца (по каким причинам точно не известно), из-за чего разрушаются почки, легкие, сердце, мозг. Без соответствующего лечения продолжительность жизни такого больного – не более 10 лет. Лекарство же позволяет приостановить этот процесс. С учетом того, что во всем мире таких пациентов только 20 000 человек, становится понятно, почему препарат так дорого стоит — год лечения им обходится в $536 тыс., а цены на пачку таблеток начинаются от 5 928 евро.
Вторым по стоимости становится Naglazyme, который используется для коррекции расстройств метаболических процессов. Такое заболевание быстро приводит человека в инвалидное кресло. При этом лечение позволяет практически сразу увидеть хорошие результаты и положительную динамику — после начала курса больные начинают ходить, отмечают двигательный прогресс. В мире сегодня отмечено только 1100 случаев подобной проблемы. Лечение таким чудо-средством обойдется в $485 тыс. в год (т.е. примерно 3 800 евро за пачку).
Четвертым по стоимости является Cinryze – препарат для профилактики отеков у больных с наследственной ангиоэдемой. Такое заболевание происходит из-за недостаточности в крови определенных ферментов и нарушения обмена веществ. Так как явление это непредсказуемое, то отеки могут проявляться в любое время. И в результате больным приходится выкладывать $350 тыс. за годовое лечение или от 1948 евро — за каждую пачку.
На пятом месте по стоимости — Myozyme, предназначенный для пациентов с болезнью Помпе. Данный синдром обусловлен дефицитом альфа-глюкозидазы, что приводит к разрушению мускулатуры, увеличению сердца в размерах и проблемам с дыханием. В основном болезнь чаще диагностируется в детском возрасте. Myozyme позволяет приостановить эти процессы и помогает детям дышать самостоятельно. Стоимость годового лечения обходится родителям в $100 тыс. Если же подобное заболевание будет отмечаться у взрослых, то для них курс обойдется дороже — $300 тыс. в год, цена упаковки начинается от 1000 евро.
Специалисты зачастую оправдывают столь высокую стоимость жизненно необходимых лекарственных препаратов тем, что они предназначены для преодоления действительно редких и серьезных патологий. Да, за шанс частичного, а в некоторых случаях и полного выздоровления людям не жалко отдать любые деньги. И ситуация может измениться, только если в дело вступят конкуренты — тогда цена на лекарства может снизиться, отмечают эксперты.
Загрузка...